세포유전자치료제

세포유전자치료제는 손상되거나 비정상적인 유전자를 교정하거나 살아있는 세포를 직접 가공해 질병을 치료하는 차세대 바이오의약품 분야이다. 유전자치료제는 특정 유전자를 세포에 전달해 결핍·손상된 기능을 보완하고, 세포치료제는 줄기세포나 면역세포 자체를 가공해 환자에게 주입하는 방식으로 작동한다. 최근에는 암세포가 스스로 면역계에 자신의 위치를 알리도록 유도해 면역치료와 유전자치료를 한 번에 수행하는 병용 플랫폼 연구도 활발히 진행되고 있다^¹³⁶.

국내에서는 KAIST 연구진이 암세포에 특정 신호를 발현시켜 면역세포가 이를 인식하고 공격하도록 유도하는 항암 플랫폼을 개발해 면역항암치료와 유전자치료를 하나의 전략으로 결합했다^¹²⁴. 이러한 접근은 기존 항암제 대비 치료 효율을 높이는 방법으로 주목받고 있다^³. 한편 세포유전자치료제 산업은 임상시험에서의 안전성·유효성 입증이 핵심 과제이며, 국내 기업 코오롱티슈진은 유전자치료제 TG-C의 임상시험 실패를 겪은 뒤 이를 공식 사과하고 재도약을 준비하고 있다^⁵.

이처럼 세포유전자치료제는 첨단 연구 성과와 임상 현실 사이의 간극을 좁혀가는 과정에 있으며, 유전자편집·면역세포치료 기술이 결합된 정밀 맞춤형 치료제로 발전할 것으로 전망된다^¹⁵.